«L'arrêt du traitement peut être fatal»

-L'hémoglobinurie nocturne paroxystique (HPN) est l'une des maladies rares graves qui peut causer la mort. Quelle est l'alternative pour sauver les patients 'L'HPN est une affection rare dont 35% des patients décèdent au cours des cinq premières années après le diagnostic, des suites de l'hémolyse chronique et de ses conséquences comme la thrombose. Il s'agit d'une maladie rare dite orpheline, dont le traitement repose aujourd'hui sur deux alternatives principales : la greffe de cellules souches hématopoïétiques ou de moelle osseuse et la thérapie ciblée avec un anticorps monoclonal humanisé appelé Eculizumab. Pour la greffe de moelle osseuse, elle est indiquée dans les formes aplasiques et/ou thrombotiques de la maladie HPN et de façon précoce. Elle n'est réalisable qu'en cas de donneur HLA compatible dans la fratrie. Bien qu'elle permette de guérir la maladie, les complications mortelles liées à la procédure varient entre 25 et 30% ainsi que le risque de la réaction du greffon contre l'hôte aiguë et/ou chronique.-Vous avez signalé que la thérapie ciblée est l'une des alternatives efficaces pour prendre en charge cette catégorie de patients. Comment agit-elle ' La thérapie ciblée porte sur l'utilisation d'un anticorps monoclonal humanisé (Eculizumab) dénué de tout effet secondaire et dès les premières semaines de son utilisation elle permet de bloquer l'hémolyse, de diminuer les transfusions sanguines et le risque infectieux viral qu'elles engendrent, de normaliser le taux d'hémoglobine et d'améliorer de façon drastique la qualité de vie des patients. Aujourd'hui, à l'échelle nationale, près d'une vingtaine de patients sont diagnostiqués, dont certains sont en attente de traitement et d'autres en arrêt de traitement. Pour les patients en arrêt de traitement, ils encourent par conséquent le risque d'une recrudescence de l'hémolyse, mais surtout l'apparition de thrombose pouvant leur être fatale brutalement.